В США начались продажи самого дорогого лекарства в мире

Американское управление по наздору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило применение лекарства Ленмелдий (Lenmeldy) кот компании Gene, стоимость которого 2,9 млн евро на курс для одного пациента. Буквально в прошлый месяц в ЕС и Великобритании одобрен его аналог -  Libmeldy, цена которого ненамного ниже.

Этот препарат предназначен для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. Это наследственное заболевание, вызванное мутациями гена, отвечающего за расщепление жиров. В результате они накапливаются в органах и мозге, что вызывает интоксикацию и смерть.

Ранее самым дорогоим лекарство была Zolgensma - однократный укол, который спасал малышей до 3 лет от сметри в результате спинальной мышечной дистрофии. Ею болеет 1 младенец на 11 тысяч. Укол стоит 2,1 млн долларов, его получили около 700 детей, двое из них все равно умерли, несколько десятков так и не вылечились, остались инвалидами.