Ремонт генетики - для лечения слепоты

Американские генетики из Колумбийского университета в Нью-Йорке заявили об успешном завершении экспериментов, в рамках которых они \"починили\" мутации в генах, вызывающие дегенерацию сетчатки и слепоту, используя перепрограммированные стволовые клетки и геномный редактор CRISPR (из статьи в журнале Scientific Reports).

Цель – создать методику для персонализированной борьбы с болезнями глаз.

Многое еще предстоит сделать, но уже можно утверждать - удалось адаптировать CRISPR для лечения врожденных болезней.

Ученые уже много лет работают над созданием генной терапии, направленной на лечение пигментного ретинита – наследственного заболевания, которое приводит к разрушению сетчатки глаза, гибели светочувствительных клеток и слепоте.

Одна из самых распространенных форм ретинита, поражающая до 90% носителей этой болезни, вызывается единичной мутацией в гене RGPR, в котором возникает \"опечатка\" длиной всего в одну \"букву\"-нуклеотид.

Американские ученые предлагают бороться с этим видом ретинита путем выращивания стволовых клеток, замены в них неправильной версии RGPR, и превращения их в колбочки и палочки сетчатки, которые затем вводятся внутрь глаза пациента и заменяют собой поврежденные светочувствительные клетки.

Авторам открытия и исследования удалось реализовать первый шаг в этой терапии – они успешно заменили поврежденный ген RGPR, не вызвав при этом повреждений в других генах, окружающих этот фрагмент ДНК, и вырастив культуру подобных стволовых клеток.

Сделать это было достаточно сложно, так как RGPR содержит в себе множество повторяющихся фрагментов, которые присутствуют в других регионах генома и на которые может по ошибке среагировать CRISPR.

Пока ученые не пытались превратить их в колбочки, палочки и другие клетки сетчатки, однако они заявляют, что сделать это достаточно просто, используя соответствующие гормоны и сигнальные молекулы. В ближайшее время они попытаются это сделать, и затем пересадить клетки в глаза животных, страдающих от данной формы ретинита, а также проверить, можно ли использовать CRISPR/Cas9 для починки других мутаций, вызывающих дегенерацию сетчатки, сообщает издание РИА Новости.